[article] 
inLa Recherche > 543 (Janvier 2019) . - p. 76-79

Titre :	Une maladie du sang corrigée par thérapie génique
Type de document :	texte imprimé
Auteurs :	Anne Debroise
Année de publication :	2019
Article en page(s) :	p. 76-79
Langues :	Français (fre)
Mots-clés :	thérapie génique  globules rouges  maladies du sang  lentivirus
Résumé :	On peut traiter les anomalies génétiques les plus fréquentes provoquantdes malformations des globules rouges dans une maladie héréditaire du sang, la bêta-thalassémie. C'est ce qu'ont confirmé des essais cliniques de phase 1-2. Greffés il y a cinq ans avec leurs propres cellules génétiquement modifiées,des patients vivent désormais sans transfusion sanguine. Ils sont aujourd'hui 19 ex-malades de la bêta-thalassémie. Nés avec une forme grave de cette maladie héréditaire du sang, ils vivent désormais normalement. Ils n'ont plus besoin de se rendre à l'hôpital pour recevoir leur transfusion mensuelle et sont libérés de la fatigue continuelle due à l'anémie. Beaucoup témoignent, comme cette jeune femme de 24 ans qui a reçu le traitement il y a quatre ans, de leur sentiment d'être, enfin, « comme tout le monde ». Pourtant, jusqu'ici, la bêta-thalassémie était jugée incurable. Le traitement de thérapie génique que ces malades ont reçu en 2013, baptisé LentiGlobin, devrait être bientôt disponible sur le marché européen. En octobre 2018, l'Agence européenne des médicaments a en effet annoncé que le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché déposé par le laboratoire américain Bluebird Bio était accepté, et qu'il devrait bénéficier d'un traitement accéléré.
Permalink :	./index.php?lvl=notice_display&id=74638

[article] Une maladie du sang corrigée par thérapie génique [texte imprimé] / Anne Debroise . - 2019 . - p. 76-79.
Langues : Français (fre)
in La Recherche > 543 (Janvier 2019) . - p. 76-79

Mots-clés :	thérapie génique  globules rouges  maladies du sang  lentivirus
Résumé :	On peut traiter les anomalies génétiques les plus fréquentes provoquantdes malformations des globules rouges dans une maladie héréditaire du sang, la bêta-thalassémie. C'est ce qu'ont confirmé des essais cliniques de phase 1-2. Greffés il y a cinq ans avec leurs propres cellules génétiquement modifiées,des patients vivent désormais sans transfusion sanguine. Ils sont aujourd'hui 19 ex-malades de la bêta-thalassémie. Nés avec une forme grave de cette maladie héréditaire du sang, ils vivent désormais normalement. Ils n'ont plus besoin de se rendre à l'hôpital pour recevoir leur transfusion mensuelle et sont libérés de la fatigue continuelle due à l'anémie. Beaucoup témoignent, comme cette jeune femme de 24 ans qui a reçu le traitement il y a quatre ans, de leur sentiment d'être, enfin, « comme tout le monde ». Pourtant, jusqu'ici, la bêta-thalassémie était jugée incurable. Le traitement de thérapie génique que ces malades ont reçu en 2013, baptisé LentiGlobin, devrait être bientôt disponible sur le marché européen. En octobre 2018, l'Agence européenne des médicaments a en effet annoncé que le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché déposé par le laboratoire américain Bluebird Bio était accepté, et qu'il devrait bénéficier d'un traitement accéléré.
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