Switch vers un facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc Expérience chez 30 patients hémophiles A / Laurent Sattler in Annales de Biologie Clinique, Vol. 78, n°1 (Janvier-Février 2020)

Public ISBD [article]  inAnnales de Biologie Clinique > Vol. 78, n°1 (Janvier-Février 2020) . - p. 35-46 Titre : Switch vers un facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc Expérience chez 30 patients hémophiles A Type de document : texte imprimé Auteurs : Laurent Sattler ; Ahlem Raissi ; Damien Fornoff ; et al. Année de publication : 2020 Article en page(s) : p. 35-46 Note générale : DOI : 10.1684/abc.2020.1520 Langues : Français (fre) Mots-clés : hémophilie A  facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc  données en vie réelle Résumé : À ce jour, il existe peu d’études cliniques sur les données « en vie réelle » colligeant les taux de saignement annualisés (ABR), la satisfaction des patients, les types de régime, la consommation en UI chez les patients hémophiles A sous facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc (rFVIIIFc, efmoroctocog alpha). Trente patients switchés récemment sous rFVIIIFc suivis au centre de ressources et compétences des maladies hémorragiques constitutionnelles des hôpitaux universitaires de Strasbourg, ont été inclus dans une étude monocentrique prospective post-switch. Ils ont bénéficié d’une étude pharmacocinétique simplifiée qui a retrouvé une demi-vie moyenne de 15,8 heures avec des temps moyens passés au-dessus de 1 %, 2 % et 5 % respectivement de 5, 4 et 3 jours. Aucun inhibiteur du FVIII n’a été mis en évidence chez nos patients. La récupération sous rFVIIIFc, corrélée avec le BMI des patients était de 2,8 % par UI.kg-1,alors que leur demi-vie était corrélée avec les taux circulants d’antigène de Willebrand. Les taux résiduels de facteur VIII et le potentiel de thrombine endogène, paramètre du test de génération de thrombine s’apparentent à ceux des hémophiles modérés/mineurs. La majorité des patients ont été satisfaits de leur switch vers rFVIIIFc avec une diminution des ABR, un seul patient étant en échec clinique. Par ailleurs, les auteurs rapportent une baisse de la consommation de facteur VIII. Le changement thérapeutique au sein de notre cohorte peut donc être considéré comme un succès thérapeutique tant clinique que biologique pour la majorité de nos patients. Permalink : ./index.php?lvl=notice_display&id=84356 [article] Switch vers un facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc Expérience chez 30 patients hémophiles A [texte imprimé] / Laurent Sattler ; Ahlem Raissi ; Damien Fornoff ; et al. . - 2020 . - p. 35-46. DOI : 10.1684/abc.2020.1520 Langues : Français (fre) in Annales de Biologie Clinique > Vol. 78, n°1 (Janvier-Février 2020) . - p. 35-46 Mots-clés : hémophilie A  facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc  données en vie réelle Résumé : À ce jour, il existe peu d’études cliniques sur les données « en vie réelle » colligeant les taux de saignement annualisés (ABR), la satisfaction des patients, les types de régime, la consommation en UI chez les patients hémophiles A sous facteur VIII recombinant fusionné avec un fragment Fc (rFVIIIFc, efmoroctocog alpha). Trente patients switchés récemment sous rFVIIIFc suivis au centre de ressources et compétences des maladies hémorragiques constitutionnelles des hôpitaux universitaires de Strasbourg, ont été inclus dans une étude monocentrique prospective post-switch. Ils ont bénéficié d’une étude pharmacocinétique simplifiée qui a retrouvé une demi-vie moyenne de 15,8 heures avec des temps moyens passés au-dessus de 1 %, 2 % et 5 % respectivement de 5, 4 et 3 jours. Aucun inhibiteur du FVIII n’a été mis en évidence chez nos patients. La récupération sous rFVIIIFc, corrélée avec le BMI des patients était de 2,8 % par UI.kg-1,alors que leur demi-vie était corrélée avec les taux circulants d’antigène de Willebrand. Les taux résiduels de facteur VIII et le potentiel de thrombine endogène, paramètre du test de génération de thrombine s’apparentent à ceux des hémophiles modérés/mineurs. La majorité des patients ont été satisfaits de leur switch vers rFVIIIFc avec une diminution des ABR, un seul patient étant en échec clinique. Par ailleurs, les auteurs rapportent une baisse de la consommation de facteur VIII. Le changement thérapeutique au sein de notre cohorte peut donc être considéré comme un succès thérapeutique tant clinique que biologique pour la majorité de nos patients. Permalink : ./index.php?lvl=notice_display&id=84356

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