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Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? / Andoni Echaniz-Laguna in Revue médicale suisse, 779 (27 Avril 2022)
[article]
Titre : Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? Type de document : texte imprimé Auteurs : Andoni Echaniz-Laguna Année de publication : 2022 Article en page(s) : p. 813-816 Langues : Français (fre) Mots-clés : NEUROPATHIE HÉRÉDITÉ MALADIE HÉRÉDITAIRE Neuropathie amyloïde familiale Porphyrie CHARCOT MARIE TOOTH MALADIE Résumé : Les neuropathies héréditaires ont fait l’objet d’avancées thérapeutiques majeures. Ainsi, des traitements à base d’oligonucléotides antisens (ASO) et d’ARN interférentiels (ARNi) ont récemment été développés et sont maintenant disponibles pour traiter efficacement la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF-TTR) et la porphyrie. Encore plus récemment, des traitements d’édition génomique de type CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9) ciblant le gène TTR ont été mis au point et sont testés chez des patients avec une NAF-TTR. Forts de leur succès dans la NAF-TTR et la porphyrie, ces traitements innovants ciblant l’ARNm et l’ADN sont en cours d’évaluation dans d’autres neuropathies héréditaires, dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Permalink : http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=74515
in Revue médicale suisse > 779 (27 Avril 2022) . - p. 813-816[article] Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? [texte imprimé] / Andoni Echaniz-Laguna . - 2022 . - p. 813-816.
Langues : Français (fre)
in Revue médicale suisse > 779 (27 Avril 2022) . - p. 813-816
Mots-clés : NEUROPATHIE HÉRÉDITÉ MALADIE HÉRÉDITAIRE Neuropathie amyloïde familiale Porphyrie CHARCOT MARIE TOOTH MALADIE Résumé : Les neuropathies héréditaires ont fait l’objet d’avancées thérapeutiques majeures. Ainsi, des traitements à base d’oligonucléotides antisens (ASO) et d’ARN interférentiels (ARNi) ont récemment été développés et sont maintenant disponibles pour traiter efficacement la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF-TTR) et la porphyrie. Encore plus récemment, des traitements d’édition génomique de type CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9) ciblant le gène TTR ont été mis au point et sont testés chez des patients avec une NAF-TTR. Forts de leur succès dans la NAF-TTR et la porphyrie, ces traitements innovants ciblant l’ARNm et l’ADN sont en cours d’évaluation dans d’autres neuropathies héréditaires, dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Permalink : http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=74515 Exemplaires (1)
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