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: un rêve qui devient réalité ?
[article]
| Titre : |
Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? |
| Type de document : |
texte imprimé |
| Auteurs : |
Andoni Echaniz-Laguna |
| Année de publication : |
2022 |
| Article en page(s) : |
p. 813-816 |
| Langues : |
Français (fre) |
| Mots-clés : |
NEUROPATHIE HÉRÉDITÉ MALADIE HÉRÉDITAIRE Neuropathie amyloïde familiale Porphyrie CHARCOT MARIE TOOTH MALADIE |
| Résumé : |
Les neuropathies héréditaires ont fait l’objet d’avancées thérapeutiques majeures. Ainsi, des traitements à base d’oligonucléotides antisens (ASO) et d’ARN interférentiels (ARNi) ont récemment été développés et sont maintenant disponibles pour traiter efficacement la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF-TTR) et la porphyrie. Encore plus récemment, des traitements d’édition génomique de type CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9) ciblant le gène TTR ont été mis au point et sont testés chez des patients avec une NAF-TTR. Forts de leur succès dans la NAF-TTR et la porphyrie, ces traitements innovants ciblant l’ARNm et l’ADN sont en cours d’évaluation dans d’autres neuropathies héréditaires, dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). |
| Permalink : |
http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=74515 |
in Revue médicale suisse > 779 (27 Avril 2022) . - p. 813-816
[article] Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? [texte imprimé] / Andoni Echaniz-Laguna . - 2022 . - p. 813-816. Langues : Français ( fre) in Revue médicale suisse > 779 (27 Avril 2022) . - p. 813-816
| Mots-clés : |
NEUROPATHIE HÉRÉDITÉ MALADIE HÉRÉDITAIRE Neuropathie amyloïde familiale Porphyrie CHARCOT MARIE TOOTH MALADIE |
| Résumé : |
Les neuropathies héréditaires ont fait l’objet d’avancées thérapeutiques majeures. Ainsi, des traitements à base d’oligonucléotides antisens (ASO) et d’ARN interférentiels (ARNi) ont récemment été développés et sont maintenant disponibles pour traiter efficacement la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF-TTR) et la porphyrie. Encore plus récemment, des traitements d’édition génomique de type CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9) ciblant le gène TTR ont été mis au point et sont testés chez des patients avec une NAF-TTR. Forts de leur succès dans la NAF-TTR et la porphyrie, ces traitements innovants ciblant l’ARNm et l’ADN sont en cours d’évaluation dans d’autres neuropathies héréditaires, dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). |
| Permalink : |
http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=74515 |
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