Essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et désespoirs / Clemens Bloetzer in Revue médicale suisse, 329 (Février 2012)

Public ISBD [article]  inRevue médicale suisse > 329 (Février 2012) . - p. 409-412 Titre : Essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et désespoirs Type de document : texte imprimé Auteurs : Clemens Bloetzer ; Joël Fluss ; Pierre-Yves Jeannet Année de publication : 2012 Article en page(s) : p. 409-412 Langues : Français (fre) Résumé : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une myopathie progressive liée au chromosome X. Depuis la découverte du gène responsable qui code pour la dystrophine, une protéine exprimée dans les myocytes, de nombreuses stratégies thérapeutiques ont été élaborées. Dans cet article, nous présentons trois approches parmi les plus avancées sur le plan des essais cliniques. Les deux premières sont la translecture du codon stop et le saut d’exon, qui ciblent des types de mutations précises et qui représentent un exemple de «médecine personnalisée». La troisième est une approche pharmacologique, moins spécifique, et potentiellement bénéfique à tous les patients. Ces premiers essais thérapeutiques dans la DMD soulèvent un certain nombre de difficultés et de questions, tant pour les chercheurs que pour les patients et leur famille. Ces aspects seront également abordés. Permalink : http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=49574 [article] Essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et désespoirs [texte imprimé] / Clemens Bloetzer ; Joël Fluss ; Pierre-Yves Jeannet . - 2012 . - p. 409-412. Langues : Français (fre) in Revue médicale suisse > 329 (Février 2012) . - p. 409-412 Résumé : La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une myopathie progressive liée au chromosome X. Depuis la découverte du gène responsable qui code pour la dystrophine, une protéine exprimée dans les myocytes, de nombreuses stratégies thérapeutiques ont été élaborées. Dans cet article, nous présentons trois approches parmi les plus avancées sur le plan des essais cliniques. Les deux premières sont la translecture du codon stop et le saut d’exon, qui ciblent des types de mutations précises et qui représentent un exemple de «médecine personnalisée». La troisième est une approche pharmacologique, moins spécifique, et potentiellement bénéfique à tous les patients. Ces premiers essais thérapeutiques dans la DMD soulèvent un certain nombre de difficultés et de questions, tant pour les chercheurs que pour les patients et leur famille. Ces aspects seront également abordés. Permalink : http://cdocs.helha.be/pmbgilly/opac_css/index.php?lvl=notice_display&id=49574

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